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La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha realizado la aprobación de la inyección de Zanvastro (zilganersen) para el tratamiento de la enfermedad de Alexander en pacientes pediátricos y adultos.
Este es el primer tratamiento que es aprobado por la FDA para la enfermedad de Alexander y la primera terapia que actúa directamente sobre la acumulación de proteínas que la desencadena.
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La Dra. Emily Freilich, directora de la División de Neurología I del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, indicó que la aprobación de este tratamiento representa un hito para la comunidad, por lo que ofrece la primera terapia que aborda la causa subyacente de esta condición rara y grave”.
“Antes no existían opciones de tratamientos aprobadas, solo cuidados paliativos mientras la enfermedad progresaba”, señaló.
Sobre la enfermedad
Este es un trastorno neurológico progresivo y poco frecuente que es causado por mutaciones en el que que produce la proteína ácida fibrilar glial (GFAP). En el momento en que esta proteína es anómala, se acumula en las células de soporte del cerebro, dañando el sistema nervioso al pasar el tiempo.
La enfermedad de Alexander impacta la vida de al menos un por cada millón y puede causar un amplia gama de problemas que son considerados como graves y potencialmente mortales como:
- Convulsiones
- Retraso en el desarrollo
- Dificultades para caminar
- Debilidad muscular
- Aumento de la presión intracraneal
Mientras que el tratamiento que fue aprobado, es un oligonucleótido antisentido, un tipo de medicamento que actúa reduciendo la producción de la proteína GFAP anormal antes de que se acumule y cause más daño. Asimismo, se administra a través de inyección intratecal cada tres meses por un profesional sanitario que esté capacitado.
¿Cuál es su eficacia?
La eficacia y seguridad de este tratamiento fue evaluada mediante un estudio clínico multicéntrico, aleatorizado y controlado donde participaron 49 pacientes pediátricos y adultos con enfermedad de Alexander de 2 años de edad o mayores. Además, se realizó un subestudio abierto con 4 pacientes menores de 2 años.
Esta es una condición que puede afectar a pacientes de un amplio rango de edades, por ello, la FDA evaluó la evidencia disponible para respaldar una indicación que abarca a pacientes desde la infancia hasta la edad adulta.
Resultados
El estudio logró identificar que en pacientes de 5 años o más que presentaban dificultades medibles para caminar al inicio del estudio, cuando recibieron el tratamiento, mostraron una velocidad de marcha significativamente mejor a las 61 semanas a diferencia de quienes no recibieron tratamiento.
En el caso de niños entre los 2 y 4 años, donde la velocidad de marcha no es una medida fiable del progreso, se empleó un análisis más extenso de las habilidades motoras en el que incluía estar de pie, caminar, correr y saltar. Además, los niños tratados con Zanvastro, mostraron mejoría en esta media, a diferencia del grupo de control que mostraron un deterioro.
A su vez, para los pacientes menores de 2 años, los datos directos de ensayos clínicos se vieron limitados por la rareza de la enfermedad y la falta de un grupo de control concurrente.
Finalmente, el modelado farmacéutico confirma que se espera que los niveles del fármaco en este grupo de edad sean similares a los observados en niños mayores con la misma dosis. Cabe resaltar que, los efectos secundarios del fármaco son:
- Vómitos
- Dolor de espalda
- Tos
- Dolor de cabeza
- Síndrome de postpunción lumbar
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