La FDA aprobó Rasonque (daraxonrasib), un inhibidor de RAS administrado una vez al día, como nueva opción terapéutica para adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico previamente tratado. La decisión introduce una terapia dirigida de primera clase en un escenario caracterizado históricamente por opciones limitadas y una elevada necesidad médica no cubierta.
La aprobación está indicada para pacientes que hayan recibido al menos una terapia sistémica previa o que no sean candidatos a tratamiento sistémico con múltiples agentes. Según la agencia estadounidense, el fármaco actúa sobre múltiples formas de la proteína RAS, un impulsor clave del crecimiento tumoral en la mayoría de los pacientes con adenocarcinoma pancreático.
Supervivencia global se extendió a 13,2 meses
El respaldo regulatorio se basó en un ensayo clínico aleatorizado, abierto y multicéntrico que incluyó a 500 adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico previamente tratado. En el estudio, Rasonque alcanzó una mediana de supervivencia global de 13,2 meses, frente a 6,7 meses con quimioterapia estándar.
Para Angelo de Claro, M.D., director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA, los resultados representan un avance relevante en un contexto de alta necesidad terapéutica. “Este medicamento mostró resultados sin precedentes en un área de alta necesidad médica no cubierta”, señaló.
El dato de supervivencia global constituye el principal elemento clínico de una aprobación que amplía el arsenal terapéutico para una neoplasia con un curso habitualmente agresivo y opciones históricamente limitadas tras la progresión de la enfermedad.
Un inhibidor de RAS con nueva aprobación regulatoria
Daraxonrasib es una tableta de administración diaria dirigida a múltiples formas de RAS. De acuerdo con la FDA, esta proteína constituye un factor relevante en el crecimiento tumoral de la mayoría de los pacientes con adenocarcinoma pancreático, lo que sitúa a la nueva terapia dentro de una estrategia de tratamiento dirigida a un mecanismo molecular específico.
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La agencia otorgó a Rasonque las designaciones de Breakthrough Therapy y Orphan Drug, además de concederle Priority Review para esta indicación. La solicitud también fue evaluada mediante el programa piloto Commissioner’s National Priority Voucher, orientado a acelerar la revisión de terapias que abordan prioridades nacionales de salud pública.
La aprobación se produjo 6,5 meses antes de la fecha límite establecida para la revisión bajo la normativa de tarifas de usuario. “La aprobación fue otorgada 6,5 meses antes de la fecha límite, lo que demuestra el compromiso de la FDA con la aceleración de nuevos tratamientos contra el cáncer”, afirmó de Claro.
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Acceso expandido antes de la aprobación
En mayo, la FDA emitió una carta de “seguro para proceder” que permitió al patrocinador iniciar un protocolo de acceso expandido para Rasonque, facilitando el acceso de pacientes al medicamento en investigación antes de la aprobación formal, conforme a la regulación aplicable.
Entre los eventos adversos más frecuentes reportados se encuentran erupción cutánea, diarrea, estomatitis, náuseas, fatiga, vómito, dolor abdominal, edema, disminución del apetito y hemorragia.
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La aprobación fue concedida a Revolution Medicines, Inc. Para la práctica oncológica, la decisión incorpora una nueva terapia dirigida en el tratamiento del adenocarcinoma pancreático metastásico, respaldada por un resultado de supervivencia global en pacientes previamente tratados.