El fármaco oral frena la formación de hueso anormal que inmoviliza a los pacientes
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) autorizó el uso de Atebrioz (zilurgisertib) para adultos y pacientes desde los 12 años con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). Se trata de un tratamiento oral orientado a frenar una de las patologías genéticas más incapacitantes conocidas: aquella que transforma progresivamente el tejido blando en hueso.
La enfermedad se origina por una mutación en el gen del receptor de activina A tipo 1, clave en la regulación ósea. Quienes la padecen experimentan episodios donde músculos, tendones y ligamentos se calcifican de manera irreversible, bloqueando articulaciones hasta causar deformidades graves, inmovilidad y riesgo de muerte prematura.La decisión regulatoria se sustentó en un ensayo clínico de 24 semanas (estudio NCT05090891) sobre 63 participantes, evaluados mediante tomografías computarizadas de cuerpo completo.
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La decisión regulatoria se respaldó en un ensayo clínico de 24 semanas con 63 pacientes evaluados mediante tomografías de cuerpo completo. Mientras que quienes recibieron placebo sumaron en promedio 24,6 cm³ de hueso anormal fuera del esqueleto, el grupo tratado con Atebrioz logró frenar este avance, registrando una leve variación de -3,2 cm³ en nuevas lesiones.
Tras estos resultados, el estudio continuará con una fase de extensión abierta durante más de cinco años para evaluar la seguridad del tratamiento y monitorear la respuesta de los pacientes a largo plazo.
Dosis, advertencias y efectos adversos
Atebrioz se toma una vez al día en comprimidos de 100 mg.
En su ficha técnica, la FDA advirtió sobre un riesgo potencial de toxicidad fetal observado en estudios con animales. Por esta razón, las pacientes en edad fértil deben utilizar anticoncepción estricta e interrumpir la toma ante cualquier sospecha de embarazo.
Los efectos secundarios más habituales observados en los ensayos fueron dolores de cabeza, malestar articular, náuseas, infecciones respiratorias leves y sangrados nasales. Debido a la gravedad y baja prevalencia del trastorno, la FDA tramitó su revisión mediante mecanismos de urgencia y designación de medicamento huérfano.
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