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La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó de forma acelerada un nuevo uso de dostarlimab (Jemperli), una inmunoterapia que podría permitir a determinados pacientes con cáncer de recto localmente avanzado evitar la quimioterapia, la radioterapia y la cirugía.
La indicación aplica a adultos con enfermedad en estadio II o III que no han recibido tratamiento previo y cuyos tumores presentan deficiencia en la reparación de errores de emparejamiento del ADN (dMMR) o alta inestabilidad de microsatélites (MSI-H), identificadas mediante una prueba autorizada por la FDA.
La decisión representa una alternativa terapéutica para un grupo específico de pacientes que, bajo los abordajes convencionales, suelen recibir quimioterapia y radioterapia antes de la cirugía. Estos tratamientos pueden afectar la función intestinal, urinaria y sexual, además de la fertilidad. Por su parte, la intervención quirúrgica puede asociarse con complicaciones graves y, en algunos casos, con la necesidad de una colostomía permanente.
¿Qué pacientes podrían beneficiarse de esta inmunoterapia?
La aprobación no se extiende a todos los pacientes con cáncer de recto. Su uso se limita a quienes cumplen los criterios clínicos y moleculares establecidos por la FDA.
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Los tumores dMMR y MSI-H presentan alteraciones en los mecanismos que permiten a las células reparar errores durante la replicación del ADN. Cuando este sistema falla, se acumulan errores genéticos que pueden generar proteínas reconocibles por el sistema inmunitario.
Esta característica hace que determinados tumores sean especialmente vulnerables a la inmunoterapia. Según las estimaciones publicadas que recoge la FDA, aproximadamente el 3 % de los cánceres de recto localmente avanzados presenta estas características moleculares.
Dostarlimab actúa bloqueando la proteína PD-1, presente en las células inmunitarias. Esta proteína participa en una vía que los tumores pueden aprovechar para evadir la respuesta inmunitaria. Al bloquearla, el medicamento favorece la capacidad del sistema inmunitario para reconocer y atacar las células cancerosas.
¿Qué resultados respaldan la aprobación?
La FDA fundamentó su decisión en los resultados provisionales del ensayo clínico de fase 2 AZUR-1 (NCT05723562), que evaluó dostarlimab en monoterapia en 154 pacientes con cáncer de recto localmente avanzado dMMR o MSI-H que no habían recibido tratamiento previo.
Los participantes recibieron hasta nueve dosis del medicamento, administradas cada tres semanas durante seis meses.
Tras un seguimiento medio superior a dos años, casi tres cuartas partes de los pacientes no necesitaron cirugía, radioterapia ni quimioterapia, según los resultados comunicados por la agencia.
No obstante, la FDA señaló que se necesita un seguimiento más prolongado para determinar cuánto duran las respuestas al tratamiento y con qué frecuencia reaparece el cáncer.
Estos hallazgos se suman a los de un estudio previo realizado en el Memorial Sloan Kettering Cancer Center, que evaluó el medicamento en 50 pacientes con características tumorales similares y sin tratamiento previo.
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En ese estudio, ninguno de los participantes presentó signos detectables de cáncer tras el tratamiento. Además, el 93 % mantuvo la ausencia de enfermedad durante al menos 12 meses. Entre los 27 pacientes con un seguimiento mínimo de tres años, uno presentó una recurrencia en la misma zona.
Aunque estos resultados respaldan el potencial de la inmunoterapia en este subgrupo molecular, la duración de la respuesta y el riesgo de recurrencia continúan siendo aspectos relevantes para el seguimiento clínico.