 para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica adquirida en pacientes pediátricos.){kind=link}
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el uso de Cablivi (caplacizumab-yhdp) inyectable para el tratamiento de pacientes pediátricos de 12 años o más con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa), en combinación con plasmaféresis y terapia inmunosupresora. Esta decisión amplía una indicación vigente en adultos desde 2019 y marca un hito al convertirse en el primer fármaco autorizado específicamente para población pediátrica con esta patología.
La PTTa es un trastorno hematológico poco frecuente y de alta complejidad clínica. Su incidencia en niños se estima cercana a 1 por cada 10 millones por año, lo que dificulta el desarrollo de evidencia robusta en ensayos clínicos prospectivos. La enfermedad se caracteriza por la formación de microtrombos en la microcirculación, capaces de comprometer órganos vitales como cerebro, riñones y corazón. A nivel fisiopatológico, la agregación excesiva de plaquetas reduce su disponibilidad periférica, mientras que la fragmentación de eritrocitos produce anemia hemolítica microangiopática, elevación de LDH y riesgo de falla orgánica si no se instaura tratamiento oportuno.
Lee: Nuevo esquema triple muestra alta eficacia en linfoma folicular recidivante
Evidencia clínica y beneficio terapéutico
La aprobación pediátrica de Cablivi se sustentó en un estudio retrospectivo de revisión de historias clínicas que incluyó 30 pacientes entre 2 y 18 años. El 80 % alcanzó remisión clínica, definida por normalización del recuento plaquetario y niveles de LDH inferiores a 1,5 veces el límite superior normal durante al menos 30 días. Caplacizumab actúa bloqueando la interacción entre el factor de von Willebrand y las plaquetas, reduciendo la formación de microtrombos y favoreciendo una recuperación hematológica más rápida cuando se integra al esquema estándar.
Lee: Reconocen excelencia médica en el área oeste de PR
Perfil de seguridad y consideraciones clínicas
El principal riesgo asociado a Cablivi es el sangrado, que puede ser grave o potencialmente mortal, especialmente en pacientes con coagulopatías subyacentes o bajo tratamiento anticoagulante concomitante. Se recomienda suspender el fármaco ante hemorragia clínicamente significativa y evitar su uso al menos siete días antes de procedimientos invasivos. Los eventos adversos más frecuentes incluyen epistaxis, cefalea y sangrado gingival. El medicamento cuenta con designación de medicamento huérfano, subrayando su valor estratégico en el abordaje de enfermedades raras con alta necesidad terapéutica no cubierta.